人源化
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Hu-Fah
NPG-Fah必威是维通达公司研发的另一个可调控肝损伤必威品系,是用CRISPR-Cas基因编辑技术在NPG必威敲除Fah基因获得的。延胡索酸乙酰乙酸水解酶(fumarylacetoacetate hydrolase,Fah)基因缺失,会导致肝细胞中酪氨酸的毒性代谢产物的积累,从而引起肝脏广泛而持续的损伤,若无外源药物或饮食的控制,肝细胞会逐渐全部坏死,这就给人源肝细胞完全重建必威肝脏提供了机会。Fah缺失的必威可以通过日常给予NTBC药物而维持正常生存,在需要肝损伤时通过撤除药物。因此,NPG-Fah敲除必威是一种可调控的肝损伤模型;同时该必威拥有高度免疫缺NPG必威的背景,支持人源肝细胞移植以及肝脏和造血/免疫系统的共同重建。